Terapie kmenovými buňkami a léčba autismu – proč ji v ČR nelze (legálně) provozovat

Ačkoliv buněčná terapie patří v ČR k těm méně známým, existuje již v českém jazyce řada článků k tomuto tématu. Některé hovoří o této terapii v superlativech, jiné před ní naopak důrazně varují. Je tedy jasné, že je tato situace nepřehledná a pro řadu (nejen) rodičů matoucí. Terapie kmenovými buňkami je léčebnou technologií, která je stále ve stádiu výzkumu. Odborníci u ní spatřují velký potenciál, využívá se např. při léčbě onkologických nebo degenerativních onemocnění různých orgánů. Léčebný proces je však v Česku i na Slovensku stále ve fázi klinického hodnocení, jeho účinnost ani bezpečnost tedy zatím nejsou ověřeny.

Podíváme se tedy na tuto terapii ve spojitosti s léčbou projevů PAS optikou aktuálních vědeckých poznatků. Žádná taková léčba nebyla doposud (leden 2026) schválena prostřednictvím Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA).  

„V EU by léčivé přípravky pro moderní terapii, jako je léčba kmenovými buňkami, měly být používány pouze v případě, že jsou registrovány agenturou EMA nebo pokud vnitrostátní orgán schválil jejich použití v nemocničním nebo klinickém hodnocení. Pokud uvažujete o léčbě kmenovými buňkami, důrazně vám doporučujeme, abyste se informovali u svého vnitrostátního orgánu SÚKL,“ odpověděl na náš dotaz zástupce agentury Juan García Burgos.

„Úřady jsou si vědomy neregulovaných produktů prodávaných pacientům, a to i pokud neexistují žádné důkazy, že fungují nebo jsou dostatečně bezpečné,“ doplnil za EMA García Burgos. EMA také vydala v březnu 2025 doporučení, na co si dát u neregulovaných terapií, včetně té buněčné, pozor.

Lékaři varují i před formou experimentální léčby. Podle nich jsou podobné terapie zaměřené na léčbu autismu čistě „šarlatánské“. Takto je doslova označuje například Evropská společnost pro dětskou a dorostovou psychiatrii (ESCAP).

„Bohužel se vždy najdou šarlatáni, kteří dávají rodičům naději tím, že nabízejí nevyzkoušené terapie od externích poskytovatelů. Takové experimentální léčby by měly být odmítnuty jako individuální pokusy o vyléčení. To je i případ terapií kmenovými buňkami pro osoby s autismem,“ odpověděla Deníku N v článku, na kterém jsme se jako NAUTIS podíleli, mluvčí této asociace Karen Schlaegel.

Podobně to vidí i šéfka sekce dětské a dorostové psychiatrie České lékařské společnosti JEP Petra Uhlíková:

„Jako lékaři bychom neměli doporučovat neověřenou léčbu. Zejména v případě rizika poškození zdraví nebo z důvodu neověřeného efektu, za který budou platit značné částky, které by přitom mohli lépe využít například na terapeutické služby s ověřeným efektem. Chápu ale snahu rodičů udělat cokoliv pro zlepšení stavu svých dětí.“

Vyjádření Státního ústavu pro kontrolu léčiv

Obrátili jsme se tedy i na Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) a získali odpověď, že v ČR není léčba autismu touto terapií schválená.

„Aktuálně nemá žádná buněčná léčba autismu doloženu bezpečnost a účinnost (pohledem medicíny založené na důkazech),“ sděluje stanovisko SÚKL tisková mluvčí Gréta Rakašová.

Ústav uvedl, že se zde ztotožňuje s tím, co je uvedeno na webu americké společnosti Autism Science Foundation:

„Léčba autismu kmenovými buňkami je ve Spojených státech nezákonná, ale to nebrání tomu, aby ji v Kostarice, Číně a dalších zemích nabízeli jako léčbu autismu. Neexistují žádné důkazy o tom, že je tato léčba autismu bezpečná nebo účinná, a není zaručeno, že kmenové buňky používané v těchto zemích jsou vůbec lidské.“ 

Na webu Autism Science Foundation je dále uvedeno: „V komplexní oblasti intervencí pro PAS jsou některé z nich založeny na důkazech, zatímco jiné (a) jsou navrhovány bez vědeckého základu, nebo (b) dosud nedokončily nezbytné kroky k přechodu od základního výzkumu k rozsáhlému klinickému uplatnění, ale jsou přenášeny do klinické praxe. Pokud jde o možnost  b), v posledních letech jsme svědky znepokojivého nárůstu institutů, které rodinám navrhují léčbu PAS kmenovými buňkami z různých zdrojů, včetně těch, které jsou získány z pupečníkové krve. Alarmujícím aspektem tohoto potenciálního terapeutického návrhu je příslib významného klinického zlepšení u dětí, které tuto léčbu podstoupí. Tyto instituty, které se často nacházejí v zemích s nízkou lékařskou úrovní, nerealizují výzkumné studie, ale používají kmenové buňky za účelem terapií. Můžeme však v současnosti říci, že použití kmenových buněk je léčbou založenou na důkazech? Odpověď je: ,ne'.“

Pokud se tedy rodiče rozhodnou takovouto léčbu absolvovat v zahraničí, činí tak již na vlastní odpovědnost. Před takovou léčbou by se vždy měli poradit s ošetřujícím lékařem svého dítěte. V případě pochybností, zda je jakákoliv léčba v ČR schválena, se lidé mohou obrátit s dotazem na SÚKL. Kontakt naleznete ZDE.

Proč se o terapii kmenovými buňkami v souvislosti s PAS mluví?

Výzkum ukázal, že u určitých onemocnění, jako je leukémie, mohou kmenové buňky snížit zánět a zlepšit fungování imunitního systému. Kmenové buňky mají potenciál být využívány i při léčbě autismu – zejména díky tomu, že by mohly objasnit komplexní mechanismy, které stojí za vznikem autismu a také pomoci přinést nové relevantní postupy při vývoji léku (například studiem organoidů – tedy miniaturizované a zjednodušené verze orgánů – vyvinutých z kmenových buněk). Léčba kmenovými buňkami má ale dnes ještě tolik limitací a také možných neobjasněných nežádoucích vedlejších účinků, například potenciální nekontrolovatelnost dělení buněk a jejich diferenciace (tumorigenní efekt – vznik, vývoj a růst nádorů). Nelze ji proto zatím považovat za standardně úspěšnou a ani bezpečnou. 

Terapii přitom už nyní osobám s poruchou autistického spektra (PAS) nabízejí některé soukromé slovenské či jiné zahraniční kliniky, které na svých webových stránkách slibují např. zlepšení kognitivních funkcí, lepší paměť, oční kontakt, schopnost učit se a komunikovat, ale i lepší trávení, imunitu, sebedůvěru nebo sebeobsluhu. „Pokud taková léčba není pod kontrolou akreditovaných medicínských expertních pracovišť a pokud pracoviště, která ji propagují, hovoří jen o pozitivních výsledcích, je třeba se mít na pozoru,“ upozorňuje profesorka a lékařka Daniela Ostatníková ze slovenského Akademického centra výskumu autizmu.

Ambulantní zřízení na Slovensku, které se nám podařilo v souvislosti s léčbou autismu dohledat, nemají v registru Evropské lékové agentury účinky svých produktů v souvislosti s léčbou autismu podloženy klinickými studiemi.

„V takovém případě je aplikace buněk čistě ruleta, která může, ale nemusí přinést nějaké zlepšení,“ upozorňuje docentka Pavla Jendelová z Ústavu experimentální medicíny AV ČR. 

 České kliniky se nám podařilo nalézt také, ty ale zpravidla jen zprostředkovávají tzv. zdravotní turismus, kdy zájemce vozí za zákroky do jiných zemí, zejména mimo EU. Často se jedná o země východní Evropy, Čínu, země Latinské Ameriky, ale experimentální léčbu nabízí i např. sousední Slovensko. Jedním z důvodů takovéhoto turismu je, že v ČR není aktuálně žádná klinická léčba buněčnou terapií pro autismus schválena.

SÚKL proto varuje, že pokud je léčba kmenovými buňkami využívána k léčbě autismu na území ČR, jedná se s největší pravděpodobností o neschválenou léčbu a vybízejí k obezřetnosti. „Pokud pacienti na takové praktiky narazí, prosíme je, aby upozornili SÚKL,“ sdělila tisková mluvčí ústavu.

👉 Kontakt najdete ZDE.

Co obnáší terapie kmenovými buňkami pro autisty?

V současné době neexistují žádné zavedené klinické pokyny pro léčbu projevů autismu pomocí této terapie. To znamená, že léčba se může na jednotlivých klinikách lišit.

Obecně však léčba zahrnuje následující fáze:

• Kontroly před léčbou: Před zahájením terapie může pacient podstoupit krevní testy a další kontroly, aby se zjistilo, zda může terapii podstoupit.
• Sběr: Typy kmenových buněk a způsob, jakým jsou sbírány a připravovány, se liší. Kmenové buňky mohou být odebrány např. z dárcovské placenty, pupeční šňůry nebo kostní dřeně. Mohou být odebrány i přímo z pacientovy vlastní kostní dřeně, tuku nebo mozkomíšního moku, což může být bolestivý a invazivní postup.
• Kultivace: Po odběru mohou některé kmenové buňky potřebovat růst v laboratoři po dobu několika týdnů.
• Aplikace: Buňky jsou injekčně podány do žíly nebo míšního kanálu. Pacient může potřebovat anestetikum a/nebo být přijat do nemocnice. V závislosti na klinice a pacientovi je tento postup opakován v řádu dnů, týdnů či měsíců.
• Následná kontrola: Po každém ošetření obvykle následují i kontrolní schůzky. 

Cena buněčné terapie

Terapie je finančně náročná – na webech zahraničních poskytovatelů této terapie lze najít ceny okolo 200–300 tisíc korun v závislosti na počtu transplantací, cenu zvyšuje i potřeba vycestovat za hranice. Z diskusních fór či dobročinných sbírek je ale patrné, že je terapie i v ČR mezi rodiči známá a existují diskusní fóra a kanály, kde se tyto služby zmiňují i nabízejí.

Dostupných studií je zatím málo a nesplňují kritéria

Relevantních studií je zatím nedostatek. 

„Na stránkách registrovaných klinických studií jsou hlavně studie probíhající v zemích, které nepatří k hlavním lídrům v této oblasti a není jasné, jestli a kdy budou výsledky těchto studií zveřejněny,“ sděluje docentka Pavla Jendelová z Ústavu experimentální medicíny AV ČR.

K dispozici máme také přehledovou práci z roku 2021, ve které se ve spojitosti s autismem uvádí bezpečnost této metody a několik pozitivních účinků na chování pacientů s PAS. Pokud se na výzkumy podíváme blíže, zjistíme ale, že se jedná o pilotní studie malého rozsahu, které nebyly randomizované, a nebyl brán ohled na placebo-efekt.

„V dosud publikovaných studiích byly u dětí s autismem pozorovány pozitivní i negativní důsledky podání kmenových buněk na chování autistických dětí. Jelikož se jedná o malé počty osob s autismem a chybí kontrolní jedinci, výsledky nelze považovat za důkaz fungování této terapie a také její bezpečnosti,“ vysvětluje profesorka a lékařka Daniela Ostatníková ze slovenského Akademického centra výskumu autizmu.

Profesorka také upozorňuje, že je potřeba neopomenout, že jedinci, kteří terapii kmenovými buňkami podstoupili, nebyli do studií zařazováni náhodně, ale cíleně. Studie tak neodpovídají evidence-based standardům, a tak z nich není možné dělat závěry ohledně bezpečnosti použití této léčby.

Shrnutí informací 

 👉 Podíleli jsme se také na vzniku článku Deníku N: Rodiče dětí s autismem platí stovky tisíc korun za terapie kmenovými buňkami. „Šarlatánství,“ říkají lékaři.